%20translate(1319%20275)%20translate(42%201)'/%3e%3c/g%3e%3c/g%3e%3c/g%3e%3c/g%3e%3c/svg%3e)
Sylvi Listhaug svarer 
Jan Christian VestreVil statsråden redegjøre for status i vurderingen av Vyjuvek som behandling for pasienter med Recessiv Dystrofisk Epidermolysis Bullosa?
Albot, Altingets robot«Statsråden svarer» er robotgenerert innhold som opprettes automatisk med data fra Stortingets base over de spørsmål som stilles av stortingsrepresentanter og besvares av regjeringens statsråder. Overskriftene er skrevet av Altinget. Altinget tar forbehold om feil i innholdet.
Vil statsråden redegjøre for status i vurderingen av Vyjuvek som behandling for pasienter med Recessiv Dystrofisk Epidermolysis Bullosa, og hvordan statsråden vil sikre at disse pasientene får rask tilgang til denne livreddende genterapien?
Recessiv Dystrofisk Epidermolysis Bullosa (RDEB) er en sjelden og alvorlig genetisk sykdom som gir ekstremt skjør hud og åpne sår. Sykdommen forårsaker sterke smerter, alvorlige infeksjoner og høy risiko for dødelig hudkreft – spesielt etter fylte 30 år. Det finnes per i dag ingen kurativ behandling i Norge.
En ny genterapi, Vyjuvek, ble godkjent av det europeiske legemiddelbyrået EMA i februar 2025, etter tidligere godkjenning av FDA i USA. Dette er den første behandlingen som retter seg mot sykdommens genetiske årsak. Vyjuvek inneholder en funksjonell kopi av genet COL7A1, og påføres direkte som gel på sårene. Kliniske studier viser at sårene heles betydelig etter 3–6 måneder. Behandlingen gis ukentlig, har få bivirkninger og kan redusere behovet for smertebehandling, spesialbandasjer og omfattende kommunale helsetjenester.
Ansvarlig overlege ved Oslo universitetssykehus, sendte 3. mars 2025 inn forslag om nasjonal metodevurdering. Saken ligger nå til vurdering i Bestillerforum for Nye metoder. Metodevurderinger og innføringsprosesser tar ofte lang tid og disse pasientene lever med store smerter.
Dette haster. For pasienter med RDEB forverres sykdommen daglig, og hvert døgn uten behandling øker risikoen for uopprettelig skade og livstruende komplikasjoner. I Norge gjelder dette bare en håndfull pasienter, men for disse få er Vyjuvek en livreddende og livsendrende behandling.
Det er viktig å sikre at prosessen i Nye metoder ikke blir en barriere for rask tilgang. Det må vurderes hvordan behandlingen kan gjøres tilgjengelig raskt for de hardest rammede, for eksempel gjennom unntaksordninger eller midlertidig godkjenning i påvente av full metodevurdering.
Dette handler ikke bare om prosedyre og kostnad – men om håp, verdighet og retten til behandling. Jeg ber derfor statsråden redegjøre for status i prosessen, og hvordan departementet vil sikre at Vyjuvek ikke forsvinner i systemet, men blir gjort tilgjengelig for pasientene i tide.
Recessiv Dystrofisk Epidermolysis Bullosa (RDEB) er en alvorlig og sjelden genetisk hudsykdom som medfører store smerter, sårproblematikk og betydelig redusert livskvalitet. Jeg har forståelse for det sterke engasjementet knyttet til behovet for ny behandling, og for ønsket om rask tilgang til medisinske fremskritt.
Vyjuvek (beremagene geperpavec) ble godkjent av det europeiske legemiddelbyrået (EMA) i februar 2025. Det er den første genterapien som retter seg mot den genetiske årsaken til RDEB. Behandlingen har vist lovende resultater i kliniske studier, og det er naturlig at det rettes stor oppmerksomhet mot hvordan denne behandlingen kan vurderes og eventuelt tas i bruk i Norge. Forslag om nasjonal metodevurdering av Vyjuvek (beremagene geperpavec) ble som spørsmålsstiller viser til sendt inn i mars 2025. Forslaget om vurdering ble behandlet i Bestillerforum i mai 2025.
Det er viktig at innføringen av nye behandlingstilbud skjer innenfor rammen av system for Nye metoder og i tråd med prioriteringskriteriene. Det vil si at metoder som innføres i den offentlige helse- og omsorgstjenesten skal oppfylle prioriteringskriteriene nytte, ressursbruk og alvorlighet. For vurderinger på gruppenivå, f.eks. ved innføring av legemidler i spesialisthelsetjenesten, vil man med en metodevurdering kunne vurdere om nytten av legemiddelet står i rimelig forhold til ressursbruken, der større ressursbruk aksepteres desto høyere alvorlighetsgraden av tilstanden er.
I Meld. St. 21(2024–2025) Helse for alle – rettferdig prioritering i vår felles helsetjeneste, legger regjeringen fortsatt til grunn de tre prioriteringskriteriene om nytte, alvorlighet og ressursbruk. Disse skal anvendes mest mulig likt på tvers av pasientgrupper og behandlingsformer. Målet er å sikre åpne, etterprøvbare og rettferdige prosesser, samt likeverdig tilgang til behandling i hele landet.
I meldingen vises det til hvilke grep regjeringen har gjort for å få ned saksbehandlingstidene for saker i system for Nye metoder, og vi ser nå at den reelle tidsbruken hos Direktoratet for medisinske produkter fortsetter å gå ned. Meldingen inneholder også flere tiltak for å forenkle og effektivisere saksbehandlingen ytterligere. Samtidig har tiden det tar å få dokumentasjon fra legemiddelindustrien økt. Det er viktig at industrien selv tar tak i dette slik at den totale saksbehandlingstiden går ned.
Denne regjeringen har som mål å legge til rette for rask og likeverdig tilgang til ny og lovende behandling, uavhengig av diagnose og bosted, gjennom systemer som både ivaretar pasientenes behov for trygg og virkningsfull behandling og som sikrer en bærekraftig og rettferdig ressursbruk.
System for Nye Metoder har vært i kontakt med leverandøren som opplyser at de i utgangspunktet ønsker å gjøre legemiddelet tilgjengelig i Norge, men at de på nåværende tidspunkt ikke kan si noe om når dette vil la seg gjøre. Det er leverandørens ansvar å anmode om vurdering av nye legemidler for finansiering i norske sykehus, og å levere dokumentasjonen som er nødvendig til metodevurderingen. Anmodning om vurdering er det første steget i prosessen som kan lede til en vurdering av om behandlingen skal tilbys gjennom finansiering i den offentlige spesialisthelsetjenesten.
Jeg har stor forståelse for det håpet mange nå har til Vyjuvek, og jeg deler representantens ønske om at pasienter raskt skal få tilgang til nye og effektive legemidler.
